Evrysdi Go é indicado para pacientes com mais de 2 anos e peso a partir de 20kg; medicamento pode ser ingerido com água ou dissolvido antes do uso
Rhauanny Queiroz
Publicado em 31/10/2026, às 13h01
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento, para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). A autorização foi publicada na quinta-feira (29) e contempla o Evrysdi Go, à base de risdiplam, indicado para adultos e crianças com mais de 2 anos de idade e peso a partir de 20 quilos.
O medicamento é destinado a pacientes com diagnóstico clínico de AME 5q dos tipos 1, 2 e 3, ou que tenham de uma a quatro cópias do gene SMN2. O registro foi concedido à empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A., conforme a Resolução-RE nº 4.244, de 28 de outubro de 2026.
A nova apresentação é um comprimido revestido de 5mg. Ele pode ser ingerido com um pouco de água ou dissolvido em água sem cloro para formar uma dispersão, que também pode ser administrada ao paciente.
Uma das diferenças em relação à versão de risdiplam já aprovada é a forma de preparo e armazenamento. O Evrysdi Go não precisa ser reconstituído por profissionais de saúde nem exige treinamento complexo de cuidadores. Além disso, pode ser mantido em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
A AME é uma doença genética que afeta os neurônios motores, células responsáveis por transmitir os comandos do cérebro e da medula espinhal para os músculos. A condição está relacionada à falta de uma proteína chamada SMN, sigla em inglês para proteína de sobrevivência do neurônio motor.
Quando o organismo não produz quantidade suficiente dessa substância, essas células podem morrer, provocando fraqueza e perda de massa muscular.
Com a evolução da doença, atividades como controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar podem ser comprometidas. Os músculos envolvidos na respiração e na deglutição, processo de engolir alimentos e líquidos, também podem ser afetados.
A AME 5q está relacionada a alterações nos genes SMN1 e SMN2. Pessoas com a doença não possuem uma cópia funcional do gene SMN1, responsável pela produção da proteína SMN completa. Já o gene SMN2 consegue produzir uma versão mais curta e com funcionamento reduzido dessa proteína.
O risdiplam atua sobre o gene SMN2 para ajudar o organismo a produzir a proteína SMN completa. Com o aumento da quantidade dessa proteína, a expectativa é favorecer a sobrevivência dos neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.
Ação do medicamento busca compensar parcialmente a deficiência provocada pela alteração genética associada à AME.
A aprovação do medicamento considera resultados de estudos clínicos que avaliaram sua ação em pacientes com diferentes tipos da doença.
Um dos estudos acompanhou 41 bebês com AME tipo 1, com idades entre 2 e 7 meses. Após 12 meses de tratamento, 29% dos participantes, o equivalente a 12 crianças, conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos.
Outro estudo envolveu 180 pacientes com AME tipos 2 e 3, com idades de até 25 anos. Após 12 meses de tratamento, os participantes que receberam o Evrysdi Go apresentaram uma pequena melhora na função motora em comparação com aqueles que receberam placebo, um tratamento sem o princípio ativo avaliado.
A diferença foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos, chamada MFM32, utilizada para avaliar a capacidade de realizar movimentos e funções motoras.
Os resultados apresentados mostram os efeitos observados nos grupos acompanhados durante os estudos. A indicação aprovada pela Anvisa para o Evrysdi Go, entretanto, é destinada a adultos e crianças com mais de 2 anos e peso a partir de 20 quilos.